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Prise en charge de LIVMARLI pour la cholestase intrahépatique progressive familiale
La solution buvable LIVMARLI (maralixibat) est maintenant remboursée pour le traitement de la cholestase intrahépatique progressive familiale (PFIC) chez les patients dès l’âge de 3 mois.
A compter du 21 mai 2025, LIVMARLI 9,5 mg/mL bénéficie d’une prise en charge financière de 30% et est reconnue par les institutions dans l’indication suivante :
- Traitement de la PFIC chez les patients de 3 mois et plus.
Auparavant, ce traitement était uniquement accessible via la liste de rétrocession avec une prise en charge dans le cadre d’un accès anticipé établi en 2024.
Les critères suivants doivent être observés pour la prise en charge de LIVMARLI :
- Une prescription initiale doit être effectuée en milieu hospitalier;
- La prescription et le renouvellement doivent être limités aux spécialistes de pédiatrie ou d’hépato-gastro-entérologie.
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LIVMARLI est prescrit pour :
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Effet supérieur de LIVMARLI par rapport au placebo
La Commission de la transparence, dans son avis du 9 octobre 2024, a reconnu à LIVMARLI :
- un service médical rendu (SMR) important pour la PFIC selon les termes de l’autorisation de mise sur le marché;
- une amélioration du service médical rendu (ASMR) modérée pour les types 1 et 2 de PFIC (à l’exception du sous-type BSEP3 – déficit en protéine de transport), comparativement à BYLVAY (odévixibat) et pour d’autres types de PFIC dans le cadre du plan thérapeutique actuel.
La Commission a pris en compte les résultats de l’étude MARCH-PFIC, une étude comparative avec placebo. Cette étude a démontré, sur une période de 26 semaines, une supériorité de maralixibat par rapport au placebo dans la réduction du score de sévérité du prurit chez une population pédiatrique atteinte de PFIC de type 2 (sauf BSEP3). Le critère principal était la variation moyenne du score de sévérité du prurit matinal ItchRO(obs) entre le début de l’étude et les semaines 15 à 26.
Dans la stratégie de traitement, LIVMARLI s’utilise comme un traitement de seconde intention, complémentaire au traitement médical primaire (acide ursodésoxycholique [AUDC] +/- rifampicine), en raison de :
- l’efficacité de LIVMARLI démontrée uniquement en association avec le traitement symptomatique (AUDC +/- rifampicine) ;
- l’administration préalable de ce traitement symptomatique chez les patients.
Recommandations posologiques pour LIVMARLI dans le traitement de la PFIC
La dose initiale recommandée de maralixibat pour le traitement de la PFIC est de 285 microgrammes/kg une fois par jour.
La posologie peut être ajustée de la manière suivante :
- Après 1 à 2 semaines, augmentation à 285 microgrammes/kg deux fois par jour (matin et soir) ;
- Après 1 à 2 semaines supplémentaires, nouvelle augmentation à 570 microgrammes/kg deux fois par jour si cela est cliniquement justifié et bien toléré.
Les recommandations de dosage sont détaillées dans le tableau 2 de la monographie VIDAL de LIVMARLI.
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