Nouvelles Percées Médicales : Tout sur BIMZELX, AYVAKYT et LOXAPAC !

Les conditions de remboursement (en ville) et d’agrément aux institutions pour les produits BIMZELX 160 mg en solution injectable, AYVAKYT 25 mg en comprimé pelliculé ainsi que pour les versions orales de LOXAPAC ont été étendues à de nouvelles utilisations médicales.

BIMZELX pour traiter la maladie de Verneuil

Le financement (remboursement à 65 % et agrément aux institutions) [1, 2] de la solution injectable BIMZELX 160 mg, disponible en seringues ou stylos préremplis (bimékizumab – à l’unité ou en pack de deux), est désormais approuvé pour soigner l’hidradénite suppurée (HS) active, modérée à sévère chez les adultes qui n’ont pas suffisamment répondu aux traitements systémiques classiques.

La posologie recommandée pour cette indication est de 320 mg (soit deux injections sous-cutanées de 160 mg ou une injection de 320 mg) toutes les deux semaines jusqu’à la seizième semaine, puis toutes les quatre semaines par la suite. Introduit récemment sur le marché français, le BIMZELX 320 mg est également remboursé pour cette utilisation (voir notre article du 15 mai 2025).

Il est important de noter que BIMZELX est un médicament d’exception, prescrit uniquement par des spécialistes en dermatologie, médecine interne, et rhumatologie.

Un médicament de deuxième ligne

L’efficacité du bimékizumab (320 mg toutes les deux ou quatre semaines) dans le traitement de l’HS active a été prouvée lors des études de phase III BE HEARD I et II [3], comparativement au placebo. Le principal critère d’évaluation était l’effet modeste sur les scores de réponse HiSCR50. Le HiSCR est une mesure comprenant le statut et le nombre de trois types de lésions :

• les abcès (gonflés, avec ou sans pus, sensibles ou douloureux) ;
• les nodules inflammatoires (sensibles, rouges, lésions granulomateuses pyogènes) ;
• les fistules drainantes (canaux sinusoïdaux, ouvertures sur la peau, écoulement purulent).

Le bimékizumab est envisagé comme traitement de deuxième intention après un échec des antibiotiques dans les cas modérés à sévères de HS active chez l’adulte.

La Commission de la transparence (CT) [4] a jugé que BIMZELX offre un service médical rendu (SMR) faible et n’a pas constaté d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement actuel de l’HS modérée à sévère chez l’adulte répondant insuffisamment aux traitements systémiques classiques incluant HUMIRA (adalimumab) et COSENTYX (sécukinumab).

AYVAKYT contre la mastocytose systémique indolente

Le remboursement à 100 % et l’agrément aux institutions [5, 6] d’AYVAKYT 25 mg comprimé pelliculé (avapritinib) sont étendus au traitement des adultes souffrant de mastocytose systémique indolente (MSI) avec symptômes modérés à sévères non maîtrisés par un traitement symptomatique.

Cette nouvelle indication a été validée en décembre 2023. La dose initiale recommandée d’avapritinib pour la MSI est de 25 mg par voie orale une fois par jour à jeun. Cette même dose est également la dose maximale conseillée et ne doit pas être dépassée chez les patients atteints de MSI. C’est pour cette raison que seul le dosage de 25 mg est couvert pour cette indication.

Il est à noter que la prescription d’AYVAKYT est limitée à l’hôpital et doit être effectuée par des spécialistes en oncologie, hématologie, médecine interne, dermatologie, rhumatologie, allergologie, ou par des médecins qualifiés en cancérologie ou en maladies du sang.

Une efficacité prouvée face au placebo

L’efficacité de l’avapritinib dans le traitement de la MSI s’appuie sur les résultats de l’étude de phase II PIONEER, qui a évalué l’efficacité et la tolérance de l’avapritinib avec les meilleurs soins de soutien comparés au placebo avec les meilleurs soins de soutien, chez des patients atteints de MSI dont les symptômes n’étaient pas contrôlés par un traitement symptomatique optimal.

Le critère principal était la variation moyenne du score TSS ISM-SAF (score total des symptômes de la MSI) entre le début de l’étude et la semaine 24.

La CT a accordé à AYVAKYT 25 mg un SMR modéré et une ASMR mineure [7].

LOXAPAC per os en psychiatrie

Le remboursement à 65 % et l’agrément aux institutions des formes orales de LOXAPAC (succinate de loxapine) sont étendus aux traitements des états d’agitation, d’agressivité et d’anxiété liés à des troubles psychotiques ou à certains troubles de la personnalité à court terme, et comme alternative à la forme injectable, chez l’adulte et l’enfant à partir de 15 ans [8, 9].

• LOXAPAC 25 mg, 50 mg et 100 mg comprimé pelliculé
• LOXAPAC 25 mg/mL solution buvable

Cette extension a été accordée en avril 2022 par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur la base d’un usage médical bien établi.

La posologie de LOXAPAC varie selon la pathologie, allant généralement de 75 à 200 mg par jour, pouvant atteindre 600 mg dans certains cas, mais ne dépassant généralement pas 200 mg par jour.

Pour cette indication, la CT a attribué aux formes orales de LOXAPAC un SMR important [10]. Aucune ASMR n’a été constatée.